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CRISPR基因编辑罕见病和AAV载体平台

CRISPR基因编辑罕见病和AAV载体平台

 

  • 体内基因编辑动物模型构建和罕见病研究平台

  1. 应用基因编辑技术构建动物模型,以及下游药代-药动-药效学服务

  2. 成熟的大小鼠体内基因编辑平台

  3. 已成功构建超过100个大小鼠模型

  4. 构建基因修饰动物模型,服务罕见病药物研究

 

  • 基于基因编辑动物模型的相关服务

  1. 基因敲除,基因敲入大小鼠模型构建

  2. 人源化小鼠模型构建(小鼠基因原位替换为人的相应基因)

  3. 转基因动物构建,基因型分析以及表型验证

  4. 体外受精

  5. 胚胎和精子冻存

  6. 体内药效学研究,动物体内实验操作,组织病理学平台

  7. AAALACGLP认证的服务能力

 

  • 腺相关病毒(AAV)载体平台

  1. 定制的重组AAVrAAV)构建及验证

  2. AAV包装,纯化及滴度测定

  3. 现成的AAV对照载体体外和体内转化

 

  • AAV载体开发

  1. 定制化的rAAV载体的设计及构建

  2. 体外功能验证

  3. 体内疗效及安全性测试

 

  • AAV介导的体内基因组编辑

  1. 定制化的rAAV载体的设计及构建

  2. 体外基因编辑测试

  3. 体内基因编辑测试及功能分析